Nad opracowywaniem nowatorskiej metody leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) pracuje dr Piotr Walczak, prof. UWM. Kieruje on grantem „Zastosowanie progenitorów glejowych w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego”, realizowanym w ramach programu STRATEGMED, współfinansowanego przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju. Koszt trzyletniego projektu, w którym uczestniczy 6 instytucji (Uniwersytet Warmińsko-Mazurski, ZOZ-UWM, Instytut Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN w Warszawie, Instytut Genetyki Człowieka PAN w Poznaniu; Vetregen – firma świadcząca usługi z dziedziny medycyny regeneracyjnej w weterynarii oraz partner zagraniczny – Uniwersytet Johnsa Hopkinsa w Baltimore, USA) to ok. 12 mln zł.

– Stwardnienie zanikowe boczne to nieuleczalna choroba neurodegeneracyjna, która każdego roku dotyka 2 osoby na 100 tys. Większość chorych umiera w ciągu 5 lat od diagnozy – mówi prof. Walczak. W przebiegu ALS dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych, które odpowiedzialne są za kontrole ruchów mięśni, pozwalają nam się swobodnie poruszać i oddychać. Prowadzi to do stopniowego zaburzenia funkcji ruchowej, objawiającego się kurczami, sztywnością, osłabieniem i zanikiem mięśni, a w zaawansowanym stadium kompletnym paraliżem i niewydolnością mięśni oddechowych. Przez wiele lat sądzono, że patogeneza ALS jest wynikiem wyłącznie zaburzenia funkcji neuronów ruchowych, które prowadzi do ich degeneracji. Kilka lat temu ukazała się przełomowa praca, stawiająca tezę, że degeneracja neuronów ruchowych jest w dużym stopniu wynikiem zaburzenia funkcji komórek pomocniczych mózgu, tzw. glejowych. Jedna z podstawowych klas komórek glejowych to oligodendrocyty. Ich zadaniem jest tworzenie osłonki mielinowej, otaczającej wypustki aksonalne neuronów. W zwierzęcym modelu ALS, zaburzenia charakterystyczne dla tej choroby wynikają z zakłóceń funkcji nie tylko neuronów, ale również oligodendrocytów.

Obserwacje te zainspirowały zespół prof. Piotra Walczaka do przeprowadzenia serii badań, których celem jest odpowiedź na pytanie: czy zastąpienie zmutowanych komórek glejowych przez przeszczepienie ich zdrowych prekursorów zdolnych do przekształcenia się w dojrzałe oligodendrocyty może doprowadzić do poprawy funkcji układu nerwowego.

Eksperymenty rozpoczęły się w styczniu tego roku i zaplanowane są na 3 lata. Pierwszy etap to badania na transgenicznym modelu ALS u myszy. Drugi będzie polegał na terapii psów dotkniętych chorobą analogiczną do ALS – mielopatią degeneracyjną. – Połączenie badań podstawowych i medycyny weterynaryjnej pozwoli na ocenę bezpieczeństwa i efektywności terapii u zwierząt, które pod względem patomechanizmu i stosunków anatomicznych dobrze odwzorowują sytuację kliniczną ludzi chorych na ALS. Jednocześnie stworzymy szanse na efektywne leczenie tej nieuleczalnej choroby u psów – mówi prof. Walczak.

Ostatnim etapem badań, który jest uzależniony od sukcesu poprzednich etapów, będzie próba kliniczna – terapia pacjentów cierpiących na ALS. Badania przedkliniczne wykazały, że w mysich modelach chorób mieliny progenitory glejowe wykazują ogromny potencjał terapeutyczny. – Jesteśmy w stanie wyleczyć myszy z genetycznymi zaburzeniami funkcji oligodendrocytów za pomocą przeszczepów tych komórek. Przeniesienie tych wyników na człowieka będzie wymagać dodatkowych prac. Problemem jest kontrola odrzucania przeszczepu – dodaje prof. Walczak.