W tym roku mija 50 lat od eksperymentów przeprowadzonych przez prof. Wacława Szybalskiego (na fot.), urodzonego w 1921 r. we Lwowie polskiego biotechnologa i genetyka, pracującego od 1950 roku w USA. Doświadczenia te stworzyły podwaliny transferu genów i uważane są za początek terapii genowej. Dziś jest to skuteczna metoda leczenia dziedzicznych niedoborów odporności i postępującej ślepoty, stwarza nadzieję chorym na ciężkie schorzenia metaboliczne czy też choroby układu krwionośnego.

W dniach 28-29 września w Krakowie odbyła się konferencja 50 years of gene therapy: the contribution of Professor Wacław Szybalski to science and humanity, zorganizowana przez Polską Akademię Umiejętności, Polskie Towarzystwo Biologii Komórki, Polskie Towarzystwo Biochemiczne oraz Zakład Biotechnologii Medycznej Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ. Wśród kilkunastu badaczy z USA, Francji, Wielkiej Brytanii, Finlandii oraz Polski zajmujących się tą tematyką obecny był prof. Alain Fischer (INSERM U768, Francja), jeden z prekursorów metody skutecznego eliminowania niedoboru odporności za pomocą terapii genowej połączonej z terapią komórkową (pierwsze próby przeprowadzone w 1999 r.). Podobne metody stosują badacze brytyjscy pod kierunkiem prof. Adriana Thrashera (UCL Institute of Child Health, Londyn). Prof. Gustavo Mostoslavsky (Boston University, USA), twórca stosowanej obecnie szeroko modyfikacji metody reprogramowania komórek dorosłego organizmu do komórek macierzystych, mówił o potencjalnym zastosowaniu tych komórek w leczeniu niektórych chorób.

Kilka dni po konferencji laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny lub fizjologii zostali: Brytyjczyk Sir John Gurdon oraz Japończyk Shinya Yamanaka. W uzasadnieniu podano, że naukowców uhonorowano za „odkrycie, iż dorosłe komórki mogą być przeprogramowane tak, by stać się pluripotentnymi”. Z kolei profesorowie Claudine Kieda, Chantal Pichon oraz Patrick Midoux z CNRS w Orleanie (Francja) oraz dr Ann Galy z Genopole w Evry przedstawili wyniki badań nad nowymi nośnikami genów i wykorzystania terapii genowej w leczeniu m.in. nowotworów. Próba zastosowania terapii genowej do stymulacji powstawania nowych naczyń krwionośnych to temat wykładów, które przedstawili profesorowie Józef Dulak i Alicja Józkowicz z Zakładu Biotechnologii Medycznej UJ. Prof. Andrzej Mackiewicz z Wielkopolskiego Centrum Onkologii, twórca genetycznej szczepionki na czerniaka, mówił o jej potencjalnym zastosowaniu w leczeniu tego nowotworu. Aktualny stan wiedzy, problemy związane z wdrażaniem terapii genowej do praktyki klinicznej, także w świetle własnych, doskonale udokumentowanych i rygorystycznie przeprowadzonych badań, przedstawił prof. Seppo Yla-Herttuala z University of Eastern Finland w Kuopio, a zarazem przewodniczący Europejskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej ESCGT).

Sam prekursor terapii genowej, gość honorowy wrześniowej konferencji, prof. Wacław Szybalski, powiedział: – Moim głównym zainteresowaniem było, aby pomóc ludziom. Bo po co cierpieć, jak się nie musi. Zawsze można coś złego znaleźć. Ale ważne jest, jakie są ostateczne wyniki, czy to pomaga ludzkości, czy nie.